한국보건산업진흥원은 연세대학교 의과대학 약리학교실 김형범 교수 연구팀(김형범 교수, 김희권 연구원, 유구상 대학원생)이 “프라임에디터 유전자 교정 효율을 측정하는데 성공했으며, 대상 유전자에 적합한 프라임에디터를 설계해주는 인공지능 프로그램을 세계최초로 개발했다”고 22일 밝혔다.

기존 유전자 가위(크리스퍼)에서 발생하는 세포독성과 면역반응 유발 등 부작용이 생기는 것과 달리 프라임에디터는 유전자 손상 없이 워드프로세서처럼 자유롭게 교정할 수 있는 차세대 유전자 기술이다. 이 기술은 유전자 질환의 치료 가능성을 획기적으로 높일 것으로 기대되고 있다.

유전자 교정기술은 유전자를 원하는 형태로 교정할 수 있는 기술로서, 질병을 일으키는 유전자를 정상으로 되돌리는 유전자 치료제 개발의 핵심기술이다. 

특히 프라임에디터 효율은 프라임에디팅 가이드 RNA에 의해 결정되며, 기존 유전자 가위보다 훨씬 더 복잡한 규칙을 따른다.  

그러나 이에 대해 알려진 정보가 거의 없어 효과적인 프라임에디터 설계를 위해서는 수개월의 시간과 많은 비용이 필요한 실정이다. 

프라임에디팅 가이드 RNA는 프라임에디터가 프라임에디팅가이드 RNA와 프라임에디터 효소로 구성된 것으로, 프라임에디터를 목표물인 DNA부분으로 이끄는 역할을 한다.

이러한 가운데 김 교수팀이 프라임에디터 효율이 결정되는 규칙을 밝혀내고, 대상 유전자의 프라임에디터를 선별하는 인공지능 프로그램 개발한 것으로, 본 개발 기술로 프라임에디터 설계에 사용되는 시간과 비용을 줄일 수 있어 프라임에디터를 이용한 유전자 교정과 치료제 연구 개발 속도가 크게 증가할 것으로 보인다.

연세대학교 김형범 교수는 “이번 연구를 통해 프라임에디터의 유전자 교정 효율을 극대화할 수 있는 기술을 확보했다”며, “우리나라가 차세대 유전자 교정 기술인 프라임에디팅 연구 및 유전자 치료제 개발에 앞서 나갈 수 있는 기반을 마련했다는 점에서 의미가 크다”고 밝혔다. 

한편 이번 연구는 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 지원하는 보건의료인재양성지원사업(세계선도의생명과학자육성)으로 수행됐으며, 생명공학 분야 세계적 권위지인 ‘Nature Biotechnology’에 9월 21일자로 게재됐다.