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세계 최초 ‘유전자 편집’ 치료로 백혈병 완치

생후 3개월에 선천성 백혈병 진단을 받은 2세 아기가 ‘새로운 치료법’을 통해 완치돼 학계의 관심이 쏠리고 있다. 영국 출신의 레이라는 태어난 지 14주 만에 어린 아이들에게서 가장 흔하게 발병하는 혈액암의 일종인 림프구성백혈병 진단을 받았다. 의료진은 곧장 화학치료 및 골수이식을 시도했지만 별다른 효과를 거두지 못했다. 암세포의 증식력이 매우 빠르고 공격적이기 때문이었다. 그때 런던의 그레이트오몬드스트리트 아동병원 측이 새로운 치료법을 제시했다. 바로 ‘디자이너 면역세포’(designer immune cells)가 그것이다. 디자이너 면역 세포 또는 ‘유전자 편집’ 이라고 불리는 이 기술은 유전자를 재편집해 체내에서 새로운 면역세포를 만들게 하는 방법이다. 레이라의 경우 기증자에게서 받은 건강한 세포에 백혈병을 이길 수 있는 세포를 더해 새로운 DNA를 만든 뒤, 이를 몸 안에 주입했다.

2015년 당시 이 치료방법은 실험쥐에게만 실험됐을 뿐 임상실험은 실시되지 않아 매우 위험했지만, 레이라의 부모는 아이의 고통을 조금이라도 줄이고 작은 가능성이라도 찾기 위해 이 치료 방법을 시도했다. 결과는 대성공이었다. 의료진은 2015년 당시 ‘거의 완치’에 가깝다고 결과를 밝혔고, 2017년 2월 레이라에게 ‘완치’ 판정을 내렸다.

유전자 편집 기술을 치료법에 적용해 백혈병 완치 판정을 받은 사람은 전 세계에서 레이라가 최초다. 백혈병은 의학의 발달로 완치율이 상당히 높아져 현재 70~80%의 완치율을 보이고 있지만, 이번 사례의 경우 환자의 나이가 매우 어리고 병세가 진전된 상황에서 호전을 보였다는 것이 매우 고무적이다. 그레이트오몬드스트리트 아동병원 측은 얼마 전 같은 방법으로 치료를 받은 생후 15개월의 선천성 백혈병 여자아이 역시 병세가 호전되고 있다고 밝혔다. 전문가들은 이번 사례가 불치병이나 난치병 치료법 역사에 큰 영향을 미칠 것으로 예상했다.



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